医药生物技术国家重点实验室依托于南京大学，1989年在原生物化学系的基础上，经国家计委立项筹建，1995年建成通过国家验收并正式对外开放。30年来，长期坚持生物学和医学学科交叉，融汇了从微观分子到宏观生态、从资源环境到生命健康的多个研究领域。2001年、2006年、2011年、2016年四次通过国家科技部组织的国家重点实验室评估，成绩良好。

实验室定位于医药生物技术领域的基础和应用基础研究，基于生物学、基础医学和药学等一级学科的交叉，解析重大疾病的遗传基础及病理发展过程，阐明生物学基础问题，发现药物靶标，发展药物的高效传输和实时检测等关键技术，为新药开发和临床治疗提供理论、技术和模型资源等基础支撑条件。

实验室主要研究方向： 1.重大疾病发生发展机制研究。通过模式生物研究，解析重大疾病（肿瘤、心血管病、免疫疾病、代谢疾病、神经性疾病等）的遗传及表观遗传基础，分析重要疾病及分子调控机制，发现潜在药物靶标。2.生物技术创新药物的基础研究。分析天然产物及生物大分子对重大疾病的药理药效，开展这些分子的成药性研究。发展和利用基因组编辑改造技术，建立重大疾病机理分析及其药物开发的关键动物模型。3.生物技术制药的关键技术研究。针对疾病病理分析及药物研发需求，发展新型技术，特别是药物制剂与传输技术、疾病模型建立与分析技术、药物实时检测技术等。

实验室现有固定人员211人，其中长江学者特聘教授12人，国家杰出青年基金获得者13人，国家优秀青年科学基金获得者11人。实验室学术委员会由13名国内各主要科研院所和高校的知名专家组成，其中中国科学院院士9名，现任学术委员会主任为中国科学院上海药物研究所陈凯先院士。

自2016年以来，实验室在国内外学术刊物上发表 SCI 论文2000多篇，包括在 Nature 等影响因子大于10以上的杂志上发表了研究论文155篇；获得国家奖3项；专利授权98项，其中“注射用白蛋白紫杉醇纳米”取得重大突破，技术转让给浙江海正药业股份有限公司，已经成功上市。

实验室建立了价值1.8亿元的大型仪器设备公用平台，其中价值超过50万的仪器设备72台。目前平台仪器设备分别配置于三个区域：浦口小鼠资源库平台、鼓楼校区基础医学技术平台和仙林校区医药生物技术平台。实验室秉承开放共享理念，每年接待国内外来访专家和中小学生300人次以上。

        实验室主任：谭仁祥                          实验室副主任：赵权
        学术委员会主任：康乐                   学术委员会副主任：陈晓亚

        办公室主任：王晓宁                          办公室副主任：朱圆城

        公共仪器平台主管：陈典华