实验室主要研究方向为：  

        1. 重大疾病发生发展机制研究。通过模式生物研究，解析重大疾病（肿瘤、心血管病、免疫疾病、代谢疾病、神经性疾病等）的遗传及表观遗传基础，分析重要疾病及分子调控机制，发现潜在药物靶标。

2. 生物技术创新药物的基础研究。分析天然产物及生物大分子对重大疾病的药理药效，开展这些分子的成药性研究。发展和利用基因组编辑改造技术，建立重大疾病机理分析及其药物开发的关键动物模型。

3. 生物技术制药的关键技术研究。针对疾病病理分析及药物研发需求，发展新型技术，特别是药物制剂与传输技术、疾病模型建立与分析技术、药物实时检测技术等。

实验室的研究目标为： 

       阐明重大疾病发病机制、发现先导药物分子；研制具有原创性的、性能优良的、拥有自主知识产权的生物技术创新药物、新型诊疗技术及生物制药新技术。