经国内外大数据分析，从I期临床到最终获批上市的新药总体成功率约7%–12%。近年来随着对疾病机制的深入理解和精准医疗的发展，该比例虽略有提升，但仍处于较低水平。究其原因，早期基于细胞和动物实验的评价体系往往难以准确反映人体真实病理状态。为此，2026年1月13日，南京大学医药生物技术全国重点实验室（简称：全重）在南京主办“2026新药评价技术专家研讨会”。南京大学生科院纪勇书记、科研院陈韵聪出席并致辞，全重主任谭仁祥教授主持开幕式及研讨会主席张亚平院士的特邀主旨报告；国家药品审评中心药学审评部陈爱萍副部长系统解读了创新药研发与注册相关政策指引。与会专家围绕共性难题坦诚交流、深入探讨，并达成以下共识：
第一，药效评价需要多种评价模型，因为单一模型往往无法全面、准确地模拟人类疾病的复杂性和人体的整体反应。使用多模型组合，可以从不同维度验证药物的效果与安全性，提高研发的可靠性和成功率。
第二，在精神神经疾病研究中，针对社交障碍等复杂行为表型，家犬和非人灵长类动物模型相较于传统的啮齿类模型，在病理模拟的忠实度和行为可译性方面展现出显著优势。利用这些模型进行药效评价，有望获得更具临床预测价值的结果，从而提升相关新药研发的成功率。
第三，在高通量药物筛选领域，以斑马鱼、果蝇为代表的整体动物模型，以及各类病原细胞/肿瘤细胞模型，具有通量高、样品需求少、成本可控的显著优势。该策略能对微量或难得样品进行快速、初步的药效与安全性评价，是实现研究价值早期识别的关键技术路径。
第四，类器官作为体外三维培养的微型功能单元，在细胞类型、空间结构和生理功能上高度模拟人体真实器官，为药物研发提供了关键仿真平台，尤其适用于肿瘤个体化药敏检测、器官特异性毒性预测以及生物屏障通透性评估。
第五，医药的物质范畴持续拓展：不仅涵盖了核酸、蛋白质、多糖等生物大分子，亦将噬菌体、益生菌等活性微生物制剂纳入其中，但相关的功效和毒理评价模型尚存较大优化空间。
总之，研讨会成功汇聚了国家药品审评中心、高校、科研院所及生物医药服务企业等领域的专家学者，系统回顾展望了我国新药评价领域的核心进展与未来趋势，对凝聚产学研共识、优化新药研发策略、提升医药创新能力具有重要参考意义，也为持续推动行业交流互鉴与协同创新提供了有效平台。
